Nova pílula contra câncer de pâncreas é aprovada nos EUA após quase dobrar a sobrevida mediana em estudo. Entenda como funciona o daraxonrasib.
Uma nova opção de tratamento para o câncer de pâncreas acaba de ser aprovada nos Estados Unidos. A Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora norte-americana, autorizou na quarta-feira, 26 de agosto, o uso do daraxonrasib, medicamento administrado em comprimido uma vez ao dia para determinados pacientes com câncer de pâncreas metastático.
O resultado que chamou atenção está relacionado à sobrevida. Em um estudo clínico com 500 pacientes, aqueles que receberam daraxonrasib tiveram sobrevida global mediana de 13,2 meses, enquanto o grupo tratado com quimioterapia apresentou resultado de 6,7 meses.
A diferença representa quase o dobro do tempo observado no grupo que recebeu a quimioterapia utilizada como comparação.
Apesar do resultado expressivo, o medicamento não deve ser entendido como uma cura para o câncer de pâncreas. A aprovação é específica para adultos com adenocarcinoma pancreático metastático que já tenham recebido pelo menos uma terapia sistêmica ou que não sejam candidatos a determinados tratamentos combinados.
Por que o novo medicamento para câncer de pâncreas chamou atenção?
O câncer de pâncreas continua sendo uma doença de difícil tratamento, especialmente quando já está em estágio metastático. Uma das razões para o interesse no daraxonrasib é justamente seu mecanismo de ação.
O medicamento pertence a uma classe chamada inibidores de RAS. A RAS é uma família de proteínas envolvida no crescimento e na multiplicação das células. Alterações nessas proteínas têm papel importante no desenvolvimento de muitos tumores pancreáticos.
O daraxonrasib foi desenvolvido para atingir diferentes formas de RAS, incluindo proteínas da família KRAS, HRAS e NRAS. Essa característica chamou atenção porque alterações em KRAS estão presentes na grande maioria dos adenocarcinomas ductais do pâncreas.
O desenvolvimento do medicamento representa, portanto, uma tentativa de atacar diretamente um dos mecanismos relacionados ao crescimento do tumor.
A revista Nature classificou os resultados iniciais do medicamento como promissores e destacou que proteínas relacionadas ao câncer de pâncreas que durante muito tempo foram consideradas difíceis de atingir com medicamentos passaram a ser um alvo possível para novas terapias.
Como funciona o daraxonrasib?
O daraxonrasib é um medicamento de uso oral, ou seja, administrado em comprimido. A dose recomendada pela FDA é de 300 mg uma vez ao dia, até que a doença progrida ou os efeitos adversos se tornem inaceitáveis.
Seu objetivo é bloquear a atividade de proteínas da família RAS envolvidas na sinalização que favorece o crescimento das células tumorais.
Essa abordagem é diferente da quimioterapia tradicional. Em vez de atuar de maneira mais ampla sobre células que se multiplicam rapidamente, a terapia foi desenvolvida para atingir um mecanismo molecular específico relacionado ao tumor.
Os resultados publicados antes da aprovação já haviam despertado atenção da comunidade científica. Em maio de 2026, a Nature Reviews Clinical Oncology destacou dados de um estudo de fase 1/2 com pacientes que tinham câncer de pâncreas avançado e mutações em RAS.
Mais tarde, os resultados de um estudo de fase 3 mostraram uma diferença significativa entre o daraxonrasib e a quimioterapia em pacientes que já haviam recebido tratamento anteriormente.
O estudo mostrou quanto tempo os pacientes viveram?
No estudo que serviu de base para a aprovação, 500 adultos com adenocarcinoma pancreático metastático foram distribuídos aleatoriamente entre dois grupos. Um recebeu daraxonrasib. O outro recebeu uma das opções de quimioterapia consideradas tratamento padrão pelos médicos responsáveis pelo estudo.
O resultado mais importante foi observado na sobrevida global mediana. No grupo que recebeu o novo medicamento, o número chegou a 13,2 meses. No grupo tratado com quimioterapia, foi de 6,7 meses.
A diferença também apareceu no tempo em que a doença permaneceu sem progressão. A sobrevida livre de progressão mediana foi de 7,2 meses entre os pacientes tratados com daraxonrasib, contra 3,6 meses entre aqueles que receberam quimioterapia.
Também houve diferença na taxa de resposta objetiva. Ela foi de 30% no grupo do daraxonrasib e de 11% no grupo que recebeu quimioterapia.
Os resultados foram considerados estatisticamente significativos pela FDA.
O medicamento já é uma cura para o câncer de pâncreas?
Não, a medicação não é uma cura definitiva para a condição. Essa é uma distinção importante diante dos números apresentados.
O daraxonrasib foi aprovado para uma situação específica: adultos com adenocarcinoma pancreático metastático que já passaram por pelo menos uma terapia sistêmica ou que não são candidatos a tratamento sistêmico com múltiplos medicamentos.
O estudo demonstrou aumento da sobrevida mediana e outros resultados positivos em comparação com a quimioterapia. Isso não significa que todos os pacientes respondam ao medicamento ou que a doença deixe de existir.
O câncer de pâncreas também não é uma única doença com o mesmo comportamento em todos os pacientes. O tratamento depende das características do tumor e da situação clínica de cada pessoa.
Por isso, os resultados do estudo não devem ser interpretados como uma promessa de que o medicamento funcionará da mesma maneira para qualquer paciente com câncer pancreático.
Quais são os efeitos colaterais do daraxonrasib?
Como qualquer medicamento contra o câncer, o daraxonrasib pode provocar efeitos adversos. Entre os efeitos mais comuns identificados pela FDA estão erupção cutânea, diarreia, estomatite, náusea, cansaço, vômitos, dor abdominal, edema, diminuição do apetite e hemorragia.
A documentação da FDA também traz advertências relacionadas a toxicidades dermatológicas e de tecidos moles, alterações na boca, diarreia, perfuração gastrointestinal, doença pulmonar intersticial ou pneumonite e toxicidade embriofetal.
Isso reforça que o medicamento não deve ser encarado simplesmente como uma alternativa mais fácil à quimioterapia por ser tomado em comprimido.
A administração oral muda a forma como o tratamento é realizado, mas não elimina a necessidade de acompanhamento médico.
O que a aprovação significa para pacientes com câncer de pâncreas?
A aprovação representa uma nova alternativa para um grupo específico de pessoas com doença metastática. A própria FDA descreveu o medicamento como uma terapia direcionada inédita para esse tipo de câncer.
Em seu anúncio, Angelo de Claro, diretor do Centro de Excelência em Oncologia da agência, afirmou que a medicação apresentou resultados sem precedentes. A agência também informou que a aprovação aconteceu cerca de 6,5 meses antes do prazo previsto para a decisão, após uma análise acelerada.
O daraxonrasib havia recebido anteriormente as designações de Breakthrough Therapy e Orphan Drug da FDA. Antes da aprovação definitiva, a FDA já havia autorizado, em maio, um protocolo de acesso ampliado para pacientes com adenocarcinoma ductal pancreático metastático que já haviam recebido tratamento.
A medida permitiu o acesso ao medicamento experimental em determinadas condições antes da aprovação.
